IgA肾病是原发性肾小球疾病中很常见的一种，是与人体内免疫系统相关的一类病变，目前还不明确发病原因。患者表现为反复发作血尿，也可能伴有不同程度的蛋白尿，部分患者还会出现严重高血压或者肾功能不全。目前，医生拿这种疾病可以说是束手无策，主要运用RAS阻断剂类药物(用于降血压和保护肾功能)来控制病情，并不能起到治疗的效果，疾病也极有可能进展。
今年三月，著名医学专业杂志《柳叶刀》刊登了一篇题为《Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy》的文章，介绍了来自瑞典的研究团队针对IgA肾病的最新成果。
来自瑞典乌普萨拉大学的Bengt C Fellström教授及其同事为了评估新型布地奈德靶向释放剂(TRF-布地奈德)远端回肠靶向定位给药治疗IgA肾病的安全性和有效性开展了一项临床2b期、双盲、随机对照试验。研究对象涵盖了2012年12月-2015年6月间150例活检确诊原发性IgA肾病和持续性蛋白尿的患者，分布在欧洲10个国家的60多家医院。随机分组后，分别TRF-布地奈德 16 mg /天、TRF-布地奈德8 mg/天和安慰剂，每天一次，持续治疗9个月后对患者尿蛋白肌酐比(UPCR，越低表示相对肾功能越好)进行比较。
根据结果分析显示，16 mg/d组患者UPCR平均降低27.3%;8 mg/d组患者UPCR平均降低21.5%;安慰剂组患者UPCR增加2.7%;三组患者不良事件发生率无显著差异，严重不良事件为深静脉血栓形成和肾功能不明原因恶化。在RAS阻断剂不能更好降低尿蛋白情况下，TRF-布地奈德(16mg组)减少了将近30%的尿蛋白排泄，而从研究者引用的其他研究结果来看，蛋白尿排泄减少30%，能使肾衰竭风险下降32%。而且，这三组的患者不良反应发生率没有明显差异，显示了TRF-布地奈德良好的耐受性。在该试验中，没有观察到使用布地奈德组出现体重增加、血压升高、糖化血红蛋白升高这些激素常见的副作用。研究者称，该研究结果表明，TRF布地奈德16 mg/d联合RAS阻断优化治疗可减轻IgA肾病患者蛋白尿，继而降低终末期肾病进展风险。
这项成果简单地来说，就是TRF-布地奈德可以靶向作用于肠黏膜免疫系统，从根源上减轻了IgA肾病的病情，自然也就大大降低了肾功能衰竭的风险。
可见，如果这项研究成果能够投入使用，对肾病患者来说绝对是福音。而且，这项实验已经进入临床2b期实验，经过三期试验之后，药物基本可以确定投入使用，因此，TRF-布地奈德很有可能会成为首个针对IgA肾病的有效药物，一旦面世，将改变广大IgA肾病患者的生存现状，使得病情好转成为现实。
文献：Fellström B C, Barratt J, Cook H, et al. Targeted-release budesonide versus placebo in patients with IgA nephropathy (NEFIGAN): a double-blind, randomised, placebo-controlled phase 2b trial.[J]. Lancet, 2017, 389(10084):2117.